Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων εξέδωσε, πριν λίγες ημέρες, θετική γνωμοδότηση για το Exjade (δεφερασιρόξη) για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου με αποσιδήρωση σε ασθενείς 10 ετών και άνω που πάσχουν από μη μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, στις περιπτώσεις που η θεραπεία με δεφεροξαμίνη είτε αντενδείκνυται είτε κρίνεται ανεπαρκής. To Exjade θα είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση που ενδείκνυται για τη θεραπεία της υπερφόρτωσης σιδήρου σε ασθενείς με αυτούς τους τύπους μεσογειακής αναιμίας.



Αποτελέσματα από την μελέτη THALASSA, την πρώτη προοπτική ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη αποσιδήρωσης σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, έδειξαν σημαντική δοσοεξαρτώμενη μείωση του φορτίου σιδήρου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Σε αυτή την πιλοτική κλινική μελέτη, το Exjade ήταν καλώς ανεκτό, με προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με αυτό του σκέλους του εικονικού φαρμάκου.



Ο όρος μεσογειακή αναιμία αναφέρεται σε μια ομάδα γενετικών διαταραχών, οι οποίες επηρεάζουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και προκαλούν αναιμία. Σε αντίθεση με άλλους τύπους μεσογειακής αναιμίας, στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος, μία σημαντική αιτία της υπερφόρτωσης σιδήρου, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία μπορούν να ζήσουν χωρίς τακτικές μεταγγίσεις αίματος. Ακόμη όμως και χωρίς μεταγγίσεις, οι ασθενείς αυτοί εξακολουθούν να συσσωρεύουν περίσσεια σιδήρου μέσω εντερικής απορρόφησης, γεγονός που οδηγεί σε σοβαρές επιπλοκές όπως ηπατική ίνωση και κίρρωση, θρόμβους, ασθένειες των οστών, πνευμονική υπέρταση και αγγειακές και ενδοκρινικές νόσους.



Σύμφωνα με δημοσιευμένες μελέτες, τουλάχιστον 750.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, και παρά την πρόοδο στην κατανόηση της νόσου, ο αριθμός αυτός πιθανώς να μεγαλώσει. Οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία δεν παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη γέννησή τους, όταν συνήθως διαγιγνώσκονται τα περισσότερα είδη θαλασσαιμίας, και για το λόγο αυτό διαφεύγουν της διάγνωσης και δεν λαμβάνουν θεραπεία. Αρκετές επιπλοκές που σχετίζονται με την υπερφόρτωση σιδήρου κάνουν την εμφάνισή τους στην ηλικία των 10 ετών, ενώ γίνονται όλο και πιο συχνές σε ασθενείς που πλησιάζουν τα 20 ή τα 30. Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία συναντάται συνήθως στην ΝΑ Ασία, την Ν. Ασία, τη Μέση Ανατολή, και τη Μεσόγειο, ενώ η μετανάστευση αυξάνει τον παγκόσμιο επιπολασμό της νόσου.



Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ακολουθεί εν γένει τις συστάσεις της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση και συνήθως ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός τριών μηνών από την πρόταση της τελευταίας. Η απόφαση θα ισχύει και στα 27 κράτη-μέλη συμπεριλαμβανομένων της Ισλανδίας και Νορβηγίας. Το Exjade έχει λάβει έγκριση για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου σε ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία στον Καναδά και σε αρκετές άλλες χώρες. Μια σειρά από άλλες αιτήσεις έγκρισης βρίσκονται σε εξέλιξη.





Πηγή: http://www.myscience.ch/wire/novartis_drug_exjade_recommended_chmp_for_approval_treat_patients_with_non_transfusion_dependent-2012-novartis