ΡΕΠΟΡΤΑΖ ΥΓΕΙΑΣ
13/07/2021

Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη άδεια κυκλοφορίας για το azacitidineσε δισκία ως θεραπεία συντήρησης σε ενηλίκους ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ), οι οποίοι πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από θεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης. Οι ασθενείς αυτοί δεν είναι υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) ή επιλέγουν να μην προχωρήσουν σε μεταμόσχευση. Το azacitidineσε δισκίαείναι η πρώτη αρχική θεραπεία συντήρησης, χορηγούμενη από του στόματος άπαξ ημερησίως, η οποία καταδεικνύει αφενός σημαντική συνολική επιβίωση και αφετέρου όφελος ως προς την επιβίωση χωρίς υποτροπή της νόσου σε ασθενείς που πάσχουν από διαφορετικούς υποτύπους της ΟΜΛ.
Η κεντρική άδεια κυκλοφορίας εγκρίνει τη χρήση του azacitidineστο σύνολο των κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, στην Ισλανδία και στο Λιχτενστάιν.* Επιπλέον, το azacitidineέχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη συνέχιση της θεραπείας ενηλίκων ασθενών με ΟΜΛ οι οποίοι πέτυχαν πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδου και οι οποίοι δεν είναι σε θέση να ολοκληρώσουν εντατική θεραπεία με στόχο την ίαση. Στον Καναδά, το azacitidine έχει λάβει έγκριση ως θεραπεία συντήρησης για ενήλικες ασθενείς με ΟΜΛ οι οποίοι πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από θεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης και οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι γιαμεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT).
«Η ανάγκη για επιλογές θεραπείας συντήρησης για την οξεία μυελογενή λευχαιμία παραμένει ακάλυπτη στην Ευρωπαϊκή Ένωση, εάν λάβουμε υπόψη ότι η ανταπόκριση στη θεραπεία εφόδου ενδέχεται να είναι μικρής διάρκειας και ο κίνδυνος υποτροπής είναι υψηλός, ιδιαίτερα για ασθενείς που δεν κρίνονται κατάλληλοι για μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων», δήλωσε ο AndrewWei, MBBS, Ph.D., κύριος ερευνητής της μελέτης QUAZAR^®AML-001 στο Νοσοκομείο Alfredκαι το Πανεπιστήμιο Monashστη Μελβούρνη της Αυστραλίας. «Η έγκριση του azacitidine σε δισκία από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει τη δυνατότητα να προσφέρει κλινικό όφελος και να αλλάξει το θεραπευτικό παράδειγμα για ασθενείς με διαφορετικούς υποτύπους της νόσου».
Η έγκριση του azacitidineσε δισκία από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτη QUAZAR^®AML-001, μία διεθνή, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη Φάσης 3. Οι ασθενείς που κρίθηκαν κατάλληλοι ήταν ηλικίας 55 ή άνω, είχαν πρόσφατα διαγνωσθεί με ΟΜΛ, παρουσίαζαν ευρήματα κυτταρογενετικής ανάλυσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, είχαν πετύχει πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ήπλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης (της επιλογής του ερευνητή πριν από την ένταξη στη μελέτη) και δεν ήταν υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) κατά τη διαλογή.
«Η έγκριση τουazacitidineσε δισκία αποτελεί σημαντική θεραπευτική εξέλιξη για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση που ζουν με οξεία μυελογενή λευχαιμία και συνεχίζουν να χρειάζονται επειγόντως θεραπείες συντήρησης για αυτήν την επιθετική μορφή αιματολογικού καρκίνου», δήλωσε ο NoahBerkowitz, M.D., Ph.D., ανώτερος αντιπρόεδρος ανάπτυξης του τομέα Αιματολογίας της BristolMyersSquibb. «Έχουμε δεσμευτεί να συμβάλλουμε στη βελτίωση των μακροχρόνιων αποτελεσμάτων και τη σημαντική παράταση της επιβίωσης για ασθενείς που πάσχουν από δύσκολα στην αντιμετώπιση νοσήματα. Παράλληλα, συνεργαζόμαστε με τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης προκειμένου τοazacitidine σε δισκία να γίνει διαθέσιμο στους υποψήφιους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».

*Η κεντρική άδεια κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).