11 Δεκεμβρίου, Παγκόσμια μέρα παιδιού: Παιδί και βλαστοκύτταρα
Αυξάνει συνεχώς το επιστημονικό και ιατρικό ενδιαφέρον για τις ιδιότητες, τις χρήσεις και τις δυνατότητες των βλαστοκυττάρων στη θεραπεία μακροχρόνιων και δυσίατων ασθενειών. Η πρώτη και ασφαλής πηγή λήψης βλαστοκυττάρων στη ζωή του ανθρώπου είναι το ομφαλοπλακουντιακό αίμα το οποίο παραμένει στον πλακούντα μετά τη γέννηση του. Το υπόλοιπο του ομφαλοπλακουντιακού αίματος κυκλοφορεί στο σώμα του παιδιού και τα βλαστοκύτταρα που περιέχει τις πρώτες μέρες μετά τον τοκετό αποθηκεύονται σε ειδικές θέσεις στο σώμα του, από τις οποίες δύσκολα απελευθερώνονται.
Για το λόγο αυτόν η συλλογή του ομφαλοπλακουντιακού αίματος εξασφαλίζει στο παιδί με εύκολο, ασφαλή και ανώδυνο τρόπο τη σημαντικότερη πηγή λήψης βλαστοκυττάρων. Τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα χρησιμοποιούνται σε αυτόλογες και αλλογενείς χρήσεις, σε κακοήθεις και μη παθήσεις. Από το 1988 έως σήμερα έχουν πραγματοποιηθεί περισσότερες από 20.000 επιτυχημένες χρήσεις βλαστοκυττάρων του πλακούντα και η χρήση τους θεωρείται ασφαλής.
Τα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος λόγω του νεαρού της ηλικίας τους έχουν μεγαλύτερη αναπλαστική ικανότητα, δεν απαιτούν απόλυτη ιστοσυμβατότητα για τη χορήγησή τους, συλλέγονται και κρυοσυντηρούνται εύκολα, είναι άμεσα διαθέσιμα και τα ποσοστά απόρριψής τους είναι μικρότερα. Το αίμα του πλακούντα εκτός από τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα περιέχει μεσεγχυματικά κύτταρα και αρχέγονα ενδοθηλιακά και αποτελεί την ασφαλέστερη πηγή δημιουργίας των επαγόμενων βλαστοκυττάρων (iPs). Τα αρχέγονα αιμοποιητικά αποκαθιστούν τον μυελό των οστών, τα μεσεγχυματικά αποκαθιστούν τον σκελετό και τους χόνδρους , ρυθμίζουν τη λειτουργία του
ανοσοποιητικού συστήματος και τα ενδοθηλιακά χαρακτηρίζονται για τις αγγειογενετικές τους ιδιότητες και τη χρήση τους σε καρδιοαγγειακές παθήσεις. Τα επαγώμενα βλαστοκύτταρα που δημιουργούνται από το ομφαλοπλακουντιακό αίμα θεωρούνται ασφαλέστερα συγκρινόμενα με άλλες πηγές και αναμένεται να αποτελέσουν την εναλλακτική λύση αντί της χρήσης εμβρυϊκών κυττάρων, για όσα παιδιά τα διαθέτουν.
Τα βλαστοκύτταρα χρησιμοποιήθηκαν αρχικά για τη θεραπεία κακοήθων όγκων και παθήσεων του αίματος και στη συνέχεια για κληρονομικές ή μεταβολικές ασθένειες. Στις δύο τελευταίες περιπτώσεις χρησιμοποιούνται υγιή ιστοσυμβατά βλαστοκύτταρα κατά πρώτη προτίμηση από υγιή αδελφό. Για τη θεραπεία κακοήθων ασθενειών χρησιμοποιούνται βλαστοκύτταρα είτε του ίδιου του ασθενούς είτε από ιστοσυμβατό δότη, πάλι κατά προτίμηση αδελφό. Τα τελευταία χρόνια τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα χρησιμοποιούνται σε κλινικές μελέτες για τη θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης και αυτοάνοσων ασθενειών, όπως και για αποκατάσταση οργάνων. Στις περιπτώσεις αυτές χρησιμοποιούνται τα
βλαστοκύτταρα του ίδιου του παιδιού. Η χρήση βλαστοκυττάρων σήμερα για τη θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης είναι η πλέον διαδεδομένη σε παγκόσμια κλίμακα και εφαρμόζονται διάφορα κλινικά πρωτόκολλα τα οποία διαφέρουν στο χρόνο και στον τρόπο χορήγησης.
Φαίνεται ότι η μικρότερη ηλικία χορήγησης και η μεγαλύτερη ποσότητα βλαστοκυττάρων σε σχέση με το βάρος του παιδιού
αποτελούν τους σημαντικότερους παράγοντες επιτυχημένης θεραπείας. Οι αυτοάνοσες παθήσεις που χρησιμοποιούνται βλαστοκύτταρα είναι ο παιδικός διαβήτης, η νόσος του Crohn, η ελκώδης κολίτιδα, η ρευματοειδής αρθρίτιδα και η σκλήρυνση κατά πλάκας. Στις παθήσεις αυτές η αρχική αιτία είναι η διέγερση του ανοσοποιητικού συστήματος και οι κυτταρικές θεραπείες αποσκοπούν στην ρύθμισή του, χωρίς τη χορήγηση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Τα μεσεγχυματικού τύπου βλαστοκύτταρα σήμερα κατ εξοχήν χρησιμοποιούνται για τις αυτοάνοσες παθήσεις.
Ο χρόνος ανεύρεσης ενός ιστοσυμβατού μοσχεύματος και ο φόβος της απόρριψης του οδήγησαν τους επιστήμονες στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, στις οποίες γίνεται διόρθωση του παθολογικού γονιδίου στα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία στη συνέχεια επαναχορηγούνται. Η μέθοδος αυτή έχει εφαρμοστεί στη θεραπεία της μεσογειακής και δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, στην αιμορροφιλία, στην κληρονομική τύφλωση (συγγενής αμαύρωση του αμφιβληστροειδούς), μεταβολικά νοσήματα και στη μυϊκή δυστροφία.
Η θεραπεία επεκτάθηκε στις λευχαιμίες και στα λεμφώματα για τις οποίες μέχρι σήμερα κατ εξοχήν χρησιμοποιούνται ιστοσυμβατά βλαστοκύτταρα. Πρόσφατα ανακοινώθηκαν τα πρώτα αποτελέσματα σε ασθενείς με οξεία λευχαιμία στους οποίους εφαρμόστηκε η γονιδιακή θεραπεία στα βλαστοκύτταρα τους τα οποία στη συνέχεια τους επαναχορηγήθηκαν. Τα πλεονεκτήματα αυτής της μεθόδου
είναι ότι μπορεί να εφαρμοστεί και σε επιβαρυμένους ασθενείς, χωρίς προηγούμενη χρήση χημειοθεραπείας, να επαναληφθεί με ασφάλεια και τα αποτελέσματα αν και μικρός ο αρχικός αριθμός των ασθενών είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά.
ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ
ΑΝΑΠΛΗΡΩΤΡΙΑ ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΙΑΤΡΙΚΗΣ ΑΠΘ
www.biohellenica.gr
Για το λόγο αυτόν η συλλογή του ομφαλοπλακουντιακού αίματος εξασφαλίζει στο παιδί με εύκολο, ασφαλή και ανώδυνο τρόπο τη σημαντικότερη πηγή λήψης βλαστοκυττάρων. Τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα χρησιμοποιούνται σε αυτόλογες και αλλογενείς χρήσεις, σε κακοήθεις και μη παθήσεις. Από το 1988 έως σήμερα έχουν πραγματοποιηθεί περισσότερες από 20.000 επιτυχημένες χρήσεις βλαστοκυττάρων του πλακούντα και η χρήση τους θεωρείται ασφαλής.
Τα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος λόγω του νεαρού της ηλικίας τους έχουν μεγαλύτερη αναπλαστική ικανότητα, δεν απαιτούν απόλυτη ιστοσυμβατότητα για τη χορήγησή τους, συλλέγονται και κρυοσυντηρούνται εύκολα, είναι άμεσα διαθέσιμα και τα ποσοστά απόρριψής τους είναι μικρότερα. Το αίμα του πλακούντα εκτός από τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα περιέχει μεσεγχυματικά κύτταρα και αρχέγονα ενδοθηλιακά και αποτελεί την ασφαλέστερη πηγή δημιουργίας των επαγόμενων βλαστοκυττάρων (iPs). Τα αρχέγονα αιμοποιητικά αποκαθιστούν τον μυελό των οστών, τα μεσεγχυματικά αποκαθιστούν τον σκελετό και τους χόνδρους , ρυθμίζουν τη λειτουργία του
ανοσοποιητικού συστήματος και τα ενδοθηλιακά χαρακτηρίζονται για τις αγγειογενετικές τους ιδιότητες και τη χρήση τους σε καρδιοαγγειακές παθήσεις. Τα επαγώμενα βλαστοκύτταρα που δημιουργούνται από το ομφαλοπλακουντιακό αίμα θεωρούνται ασφαλέστερα συγκρινόμενα με άλλες πηγές και αναμένεται να αποτελέσουν την εναλλακτική λύση αντί της χρήσης εμβρυϊκών κυττάρων, για όσα παιδιά τα διαθέτουν.
Τα βλαστοκύτταρα χρησιμοποιήθηκαν αρχικά για τη θεραπεία κακοήθων όγκων και παθήσεων του αίματος και στη συνέχεια για κληρονομικές ή μεταβολικές ασθένειες. Στις δύο τελευταίες περιπτώσεις χρησιμοποιούνται υγιή ιστοσυμβατά βλαστοκύτταρα κατά πρώτη προτίμηση από υγιή αδελφό. Για τη θεραπεία κακοήθων ασθενειών χρησιμοποιούνται βλαστοκύτταρα είτε του ίδιου του ασθενούς είτε από ιστοσυμβατό δότη, πάλι κατά προτίμηση αδελφό. Τα τελευταία χρόνια τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα χρησιμοποιούνται σε κλινικές μελέτες για τη θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης και αυτοάνοσων ασθενειών, όπως και για αποκατάσταση οργάνων. Στις περιπτώσεις αυτές χρησιμοποιούνται τα
βλαστοκύτταρα του ίδιου του παιδιού. Η χρήση βλαστοκυττάρων σήμερα για τη θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης είναι η πλέον διαδεδομένη σε παγκόσμια κλίμακα και εφαρμόζονται διάφορα κλινικά πρωτόκολλα τα οποία διαφέρουν στο χρόνο και στον τρόπο χορήγησης.
Φαίνεται ότι η μικρότερη ηλικία χορήγησης και η μεγαλύτερη ποσότητα βλαστοκυττάρων σε σχέση με το βάρος του παιδιού
αποτελούν τους σημαντικότερους παράγοντες επιτυχημένης θεραπείας. Οι αυτοάνοσες παθήσεις που χρησιμοποιούνται βλαστοκύτταρα είναι ο παιδικός διαβήτης, η νόσος του Crohn, η ελκώδης κολίτιδα, η ρευματοειδής αρθρίτιδα και η σκλήρυνση κατά πλάκας. Στις παθήσεις αυτές η αρχική αιτία είναι η διέγερση του ανοσοποιητικού συστήματος και οι κυτταρικές θεραπείες αποσκοπούν στην ρύθμισή του, χωρίς τη χορήγηση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Τα μεσεγχυματικού τύπου βλαστοκύτταρα σήμερα κατ εξοχήν χρησιμοποιούνται για τις αυτοάνοσες παθήσεις.
Ο χρόνος ανεύρεσης ενός ιστοσυμβατού μοσχεύματος και ο φόβος της απόρριψης του οδήγησαν τους επιστήμονες στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, στις οποίες γίνεται διόρθωση του παθολογικού γονιδίου στα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία στη συνέχεια επαναχορηγούνται. Η μέθοδος αυτή έχει εφαρμοστεί στη θεραπεία της μεσογειακής και δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, στην αιμορροφιλία, στην κληρονομική τύφλωση (συγγενής αμαύρωση του αμφιβληστροειδούς), μεταβολικά νοσήματα και στη μυϊκή δυστροφία.
Η θεραπεία επεκτάθηκε στις λευχαιμίες και στα λεμφώματα για τις οποίες μέχρι σήμερα κατ εξοχήν χρησιμοποιούνται ιστοσυμβατά βλαστοκύτταρα. Πρόσφατα ανακοινώθηκαν τα πρώτα αποτελέσματα σε ασθενείς με οξεία λευχαιμία στους οποίους εφαρμόστηκε η γονιδιακή θεραπεία στα βλαστοκύτταρα τους τα οποία στη συνέχεια τους επαναχορηγήθηκαν. Τα πλεονεκτήματα αυτής της μεθόδου
είναι ότι μπορεί να εφαρμοστεί και σε επιβαρυμένους ασθενείς, χωρίς προηγούμενη χρήση χημειοθεραπείας, να επαναληφθεί με ασφάλεια και τα αποτελέσματα αν και μικρός ο αρχικός αριθμός των ασθενών είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά.
ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ
ΑΝΑΠΛΗΡΩΤΡΙΑ ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΙΑΤΡΙΚΗΣ ΑΠΘ
www.biohellenica.gr