Η Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε την παρουσίαση των νέων δεδομένων σχετικά με το Kalydeco ™ (ivacaftor) κατά τη διάρκεια του 37ου Συνεδρίου για την Κυστική Ίνωση που διεξήχθη στο Γκέτεμποργκ της Σουηδίας. Νέα δεδομένα από την ανάλυση κλινικών μελετών σε άτομα με Κυστική Ίνωση (ΚΙ) που φέρουν τη μετάλλαξη G551D δείχνουν ότι η θεραπεία με Kalydeco μείωσε την ετήσια απώλεια πνευμονικής λειτουργίας κατά το ήμισυ σε διάστημα τριών ετών, σε σύγκριση με ανάλογους ασθενείς με Κυστική Ίνωση που δεν λάμβαναν θεραπεία.

Επιπλέον, τα πρώτα στοιχεία από μια κλινική μελέτη σε άτομα με τη μετάλλαξη R117H επιβεβαίωσαν τα προηγούμενα αποτελέσματα και έδειξαν βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα ηλικίας 18 ετών και άνω. Για πρώτη φορά, παρουσιάστηκαν επίσης νέα στοιχεία από το δεύτερο μέρος κλινικής μελέτης σε άτομα με ορισμένες μη-G551D "gating" μεταλλάξεις και συγκεκριμένα τις μεταλλάξεις G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D και G970R. Τα στοιχεία αυτά δείχνουν ότι περιπτώσεις βελτίωσης της πνευμονικής λειτουργίας που είχαν αναφερθεί στο παρελθόν διατηρήθηκαν κατά τη διάρκεια των 24 εβδομάδων της θεραπείας με το φάρμακο Kalydeco στους ασθενείς αυτούς.

Όπως δήλωσε ο Jeffrey Chodakewitz, ιατρός, Αντιπρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος Ιατρικής Υπηρεσίας της φαρμακευτικής εταιρίας Vertex, «τα άτομα με Κυστική Ίνωση υφίστανται μεγάλου βαθμού, προοδευτική απώλεια πνευμονικής λειτουργίας κατά τη διάρκεια της ζωής τους. Αυτή η φθίνουσα λειτουργία των πνευμόνων είναι η κύρια αιτία θανάτου σε άτομα με Κυστική Ίνωση, ενώ η ραγδαία απώλεια της λειτουργίας των πνευμόνων σχετίζεται με πρόωρο θάνατο. Το Kalydeco δεν οδηγεί μόνο σε σημαντική αρχική βελτίωση, αλλά αυτά τα νέα μακροπρόθεσμα δεδομένα απέδειξαν ότι φαίνεται ότι επηρεάζει επίσης το ποσοστό απώλειας της πνευμονικής λειτουργίας, καθώς περιορίζει τα επίπεδα απώλειας σε άτομα με τη μετάλλαξη G551D. Τα ευρήματα αυτά, σε συνδυασμό με τα νέα στοιχεία από μελέτες σε άτομα με τη μετάλλαξη R117H και ορισμένες μη-G551D "gating" μεταλλάξεις, αποτελούν ένδειξη της συνεχούς μας προόδου στην αξιολόγηση των πλεονεκτημάτων αυτού του φαρμάκου σε διάφορες ομάδες ασθενών και, επίσης, δείχνουν ότι ο τρόπος που προσεγγίζουμε τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της Κυστική Ίνωση μπορεί να αποφέρει οφέλη για τα άτομα με αυτή τη σπάνια και θανατηφόρα ασθένεια».

Κάνοντας αξιολόγηση της επίδραση της θεραπείας με ivacaftor στη δυσλειτουργία αερισμού των πνευμόνων με Μαγνητική Τομογραφία νέας τεχνολογίας και συγκεκριμένα χρησιμοποιώντας νέα τεχνολογία απεικόνισης με άτομα ηλίου, η μελέτη έδειξε ότι η θεραπεία με Kalydeco αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την απόφραξη των αεραγωγών στον πνεύμονα και ωφελεί άτομα με φυσιολογικά επίπεδα FEV1.

Με βάση αυτά τα δεδομένα, η Vertex σχεδιάζει να υποβάλει συμπληρωματική αίτηση φαρμάκου στις ΗΠΑ και μια αίτηση για τροποποίηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη για τα άτομα ηλικίας 18 ετών και άνω που έχουν μετάλλαξη R117H. Η υποβολή της συμπληρωματικής αίτησης έχει προγραμματιστεί για τα μέσα του 2014, ακολουθούμενη από την υποβολή τροποποίησης άδειας κυκλοφορίας κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2014.